La revolución de los sistemas CRISPR sigue adelante. Uno de los últimos descubrimientos ha sido el publicado por los investigadores y socios de la Universidad ShanghaiTech en China sobre una herramienta de edición del genoma llamada Cas12f1. Las nucleasas asociadas a CRISPR (Cas) guiadas por ARN son herramientas útiles para la edición del genoma en diferentes especies. Sin embargo, el gran tamaño de las nucleasas Cas9 y Cas12 de uso común limita su aplicación, especialmente con fines terapéuticos.
Las tijeras genéticas CRISPR-Cas12f1 son muy pequeñas, 1/3 del tamaño de las nucleasas existentes, incluida Cas9, y tiene características ideales como tijeras genéticas para la liberación de virus. Sin embargo, era imposible utilizarlo como tratamiento práctico porque no tenía eficacia en la edición de genes. El equipo de investigación resolvió el problema del tamaño y la eficiencia al mismo tiempo transformando el sistema Cas12f1 existente a un nivel de eficiencia Cas9 a través del proceso de ingeniería de ARN.
Como resultado de verificar 88 genes, la eficiencia de CRISPR-Cas12f1 fue similar o superior a la de Cas9. Además, CRISPR-Cas12f1 mostró una mayor eficacia que ‘EDIT101’, un tratamiento en ensayos clínicos en los Estados Unidos para el tratamiento de la discapacidad visual.
Se ha demostrado que es una herramienta de edición del genoma eficaz tanto en bacterias como en células humanas utilizando diferentes técnicas de administración, como plásmidos, ribonucleoproteínas y virus adenoasociados. Kim Yong-sam, director de investigación, dijo que “se espera que contribuya al desarrollo de nuevos fármacos innovadores para diversas enfermedades genéticas y enfermedades raras e incurables como ceguera, atrofia muscular, anemia y cáncer. sea el caso “.
Este descubrimiento también podría ayudar a otros investigadores a diseñar herramientas de edición del genoma más compactas. En otro artículo, investigadores del Instituto Nacional de Biotecnología e Ingeniería Genética de Pakistán informaron que el sistema CRISPR-Cas12f1 también es útil para desarrollar plantas editadas libres de transgén mediante la implementación de nanopartículas y vectores de base viral.
Más información en Hellodd.com, Nature Chemical Biology y Trends in Plant Science.
